首页 >健康

基因疗法治乙型血友病显成效

2019-03-12 01:29:08 | 来源: 健康

新华社华盛顿12月8日电一项涉及10名乙型血友病患者的初步临床试验结果显示,基因疗法能成功促使产生足够多的凝血因子,避免出血事件。这被誉为乙型血友病治疗的“重要里程碑”,有望为这类患者提供长期解决方案。

血友病是一种罕见的出血性遗传病,

基因疗法治乙型血友病显成效

其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,导致凝血时间延长,出血难以止住。血友病主要有甲型和乙型两个类型,其中乙型占20%,由缺乏凝血因子IX引起,目前的标准疗法是经常向患者体内注射IX因子,控制和预防出血。

费城儿童医院研究人员在新一期美国《新英格兰医学杂志》上报告说,这种基因疗法名为SPK-9001,由美国火花基因疗法公司和辉瑞公司合作研发。在临床试验中,他们向10名男性患者体内注射了一种叫FIX-Padua的基因。这种基因是2009年在意大利一个家族中发现的,它产生的IX因子的凝血能力是正常IX因子的8至10倍。

在长78个星期的跟踪研究中,这些患者体内的IX因子平均水平为正常水平的33%,无一人出现严重副作用,其中8人没有再注射过IX因子,9人没有再出现出血事件。

总体而言,这些患者出血事件发生频率从治疗前的一年11.1次,骤降至治疗后的一年0.4次,对IX因子的注射需求下降了99%。

研究负责人琳赛·乔治在一份声明中说:“我们期待在三期临床试验中继续开发这种疗法。我很乐观地相信,这项研究只是治疗血友病真正的范式转变的开始。”

《新英格兰医学杂志》配发的社论指出,近有多项基因疗法的临床试验获得成功,包括严重联合免疫缺陷病、肾上腺脑白质营养不良症、脊椎性肌肉萎缩症,“这项研究是基因疗法复兴的又一个例证”,它代表着乙型血友病治疗的一个“重要里程碑”。

猜你喜欢